加拿大首次借助基因疗法治疗法布里病：JBO竞博最新官方网站

法布里病（Fabry），或称之为α－半乳糖苷酶A（一种溶酶体水解酶）缺乏症，是一种少见的X染色体上基因出现异常造成的遗传性疾病。因体内负责管理生产α－半乳糖苷酶A的基因缺失，导致体内糖鞘脂代谢障碍，大大冲刷在细胞质及溶体中，引起肾脏、心脏和大脑等多处器官恶性肿瘤，相当严重时有可能导致丧生。全球法布里病患者总数大约5000人，加拿大大约420人。

加拿大卡尔加里大学卡明医学院的的研究人员在临床试验中，从法布里病患者体内收集到一定数量的血液干细胞，利用一种类似设计的病毒来减少干细胞的数量，这些减少的干细胞拷贝了几乎功能的基因，而该基因在体内负责管理生产α－半乳糖苷酶A，这些转变了的干细胞被顺利重制返回患者体内。该团队被指出是世界上第一个利用基因疗法化疗法布里病的团队。基因疗法早已在加拿大用作化疗癌症，但该项研究被指出是加拿大第一次利用基因疗法化疗遗传性新陈代谢紊乱。

这项化疗由加拿大卫生部批准后，是加拿大基因疗法中第一个用于快病毒的临床试验。在这个病例中，尤其改动的病毒被挤压了病原能力，但需要拷贝减少生产缺陷酶的基因的数量。

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